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新病毒基因療法 遺傳疾病痊愈有望
【台灣醒報記者蔡岳宏綜合報導】下一代基因編輯技術問世,可望成為遺傳疾病新療法。美國希望之城國家醫學中心的團隊利用相關病毒作為基因載體,注射進入人體血球或組織細胞內,將有缺陷的基因替換成正常基因。研究員柯特吉博士表示,將病毒注射進人體的想法,乍聽之下相當奇怪,但腺相關病毒是人類常見無害感染源,是很有效率的基因編輯工具,能帶來終生有效的治療效果。
腺相關病毒(AAV)屬於小病毒科,為人類中常見的感染源,AAV不能獨立複製,因此AAV感染人體並不會造成症狀或疾病。藉由基因改造過的AAV,能感染多種細胞,可在生物體內長時間表達基因,且不會引起明顯的免疫反應。因此,AAV已經成為了極具潛力的基因轉殖工具。
根據《科學日報》報導,該研究團隊利用一種源自血液幹細胞的腺相關病毒,作為基因載體攜帶一段正常基因,並成功且有效率的進入目標細胞核內,利用一種名為同源重組的機制,成功置換掉損毀的基因。該團隊的突破在於,替換基因過程中,不須外加剪輯DNA酵素,且置換區域附近的基因並無發生毀損,操作過程方便,結果精準且有效率。
「我們成功置換了幹細胞、成熟細胞,包括人體的肝和肌肉細胞的基因。」高汀博士向《Tunisiesoir》表示,他們的腺相關病毒基因療法展現高效率,具有運用於治療遺傳疾病的潛力,包括鐮刀型貧血症、血友病等病,有希望帶來終生有效的基因治療效果。但實際臨床效果需更多研究,因為可能面臨的問題有,病毒遭人體排斥,造成治療效果短暫、實際基因替換效率不佳、攜帶基因大小受限等因素。
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